Aprobación y Lanzamiento de Casgevy
Casi un año después de su aprobación, el primer tratamiento médico que utiliza la tecnología Crispr, ganadora del Premio Nobel, ya se está administrando a pacientes. Llamado Casgevy, este tratamiento de edición genética es para personas con enfermedad de células falciformes y un trastorno sanguíneo relacionado llamado beta talasemia. Los reguladores del Reino Unido aprobaron el tratamiento en noviembre de 2023, seguido por Estados Unidos y Europa en diciembre. Vertex, la compañía farmacéutica que comercializa Casgevy, anunció en una llamada de ganancias del 5 de noviembre que la primera persona en recibir Casgevy fuera de un ensayo clínico fue tratada en el tercer trimestre de este año. La empresa reportó $2 millones en ingresos de ese paciente. (Casgevy debutó con un precio de $2.2 millones en EE. UU.)
Recepción y Acceso al Tratamiento
“Casgevy ha sido recibido con entusiasmo por pacientes, médicos y responsables de políticas, y el lanzamiento está ganando impulso en todas las regiones,” dijo Stuart Arbuckle, director de operaciones de Vertex, durante la llamada de ganancias. Agregó que más pacientes están accediendo al tratamiento de manera comercial.
Cuando WIRED siguió a Vertex por correo electrónico, la portavoz Eleanor Celeste se negó a proporcionar el número exacto de pacientes que han recibido Casgevy. Sin embargo, la compañía informa que 40 pacientes han realizado recolecciones de células en anticipación de recibir el tratamiento, un aumento de 20 pacientes en el trimestre anterior.
Condiciones Relacionadas con la Edición Genética
En la enfermedad de células falciformes y la beta talasemia, los pacientes no producen hemoglobina saludable, la sustancia en los glóbulos rojos responsable de transportar oxígeno por todo el cuerpo. Los errores en el gen de la hemoglobina son la causa. Como resultado, las personas con células falciformes tienen glóbulos rojos duros y en forma de media luna que se adhieren entre sí y bloquean el flujo sanguíneo, causando episodios extremos de dolor. Estas crisis de dolor pueden durar horas o días y pueden llevar a los pacientes al hospital. En la beta talasemia, el cuerpo no produce suficiente hemoglobina, lo que lleva a anemia. Las personas con beta talasemia severa necesitan transfusiones de sangre regulares cada varias semanas a lo largo de su vida.
Funcionamiento de Casgevy y Futuras Expectativas
Casgevy funciona utilizando Crispr para modificar las propias células de una persona de modo que produzcan un tipo saludable de hemoglobina. El retraso en la administración de Casgevy a los pacientes no es necesariamente inesperado, ya que el tratamiento es complejo de administrar y solo ciertos hospitales pueden realizar el procedimiento. En la llamada de ganancias de la semana pasada, Arbuckle mencionó que 45 centros de tratamiento ahora están autorizados para administrar Casgevy, y Vertex espera que ese número crezca a aproximadamente 75 en todo el mundo.
Fuente y créditos: www.wired.com
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