Alfie y la Distrofia Muscular de Duchenne
Alfie, un niño de 12 años de Newry, condado de Down, fue diagnosticado con distrofia muscular de Duchenne (DMD) a los cuatro años. Actualmente, ha expresado que es “cruel” que un nuevo medicamento no esté disponible en Irlanda del Norte. Su padre, Jamie Pentony, comentó que el medicamento, Givinostat, podría ralentizar la progresión de la enfermedad incurable de su hijo, pero el Belfast Trust afirmó que “no tiene la capacidad” para ofrecerlo.
Falta de Recursos en el Belfast Trust
El Belfast Trust señaló que no estaba en posición de implementar Givinostat porque “se requerirían recursos adicionales de personal para garantizar que el tratamiento pudiera ofrecerse de manera segura”. Durante una entrevista en el programa Nolan de la BBC Radio Ulster, Pentony manifestó que había 13 niños en Irlanda del Norte que podrían beneficiarse del medicamento. “¿Quién les va a decir a los 13 niños que podrían acceder a esto que algunos de ellos podrían no caminar el año que viene?” preguntó.
La Urgencia del Acceso al Medicamento
Alfie mencionó que el medicamento realmente lo ayudaría a él y a otros con la condición genética. Aunque su diagnóstico podría evitar que caminara, los médicos le han informado que, dado que “le está yendo tan bien”, pasará un tiempo antes de que eso suceda. “Es cruel que no estén dando este medicamento a los niños en Irlanda del Norte con esta discapacidad. Todos tenemos derecho a tener algo que podría ayudar”, dijo Alfie.
Situación Actual del Medicamento Givinostat
Givinostat, un medicamento antiinflamatorio, ha sido aprobado para su uso en el Reino Unido por el regulador de medicamentos y está disponible de manera anticipada para personas que cumplan con los criterios estrictos, a través del NHS. Los fideicomisos individuales deben solicitar participar en el Programa de Acceso Anticipado (EAP). Según el Belfast Trust, “el medicamento está disponible para un Programa de Acceso Anticipado (EAP) para pacientes elegibles, a la espera de decisiones sobre un acceso más amplio tras las recomendaciones del Instituto Nacional para la Salud y la Atención de Excelencia (NICE)”. Actualmente, el Belfast Trust no está en posición de avanzar bajo el EAP, y ha expresado que entiende que esto será muy decepcionante para las familias.
Una Farrell, de la organización benéfica Duchenne UK, comentó: “Es simplemente difícil de entender con una enfermedad que es tan cruel y progresiva, y dado que el tiempo es músculo, por qué los niños no pueden tener acceso a ella ahora”. Agregó que ya se sabía desde hace varios años que este medicamento estaba en camino.
El Departamento de Salud de Irlanda del Norte afirmó que comprende plenamente que los pacientes y las familias desean acceder a los mejores tratamientos y medicamentos disponibles. Actualmente, NICE está desarrollando una guía sobre la efectividad clínica y de coste de Givinostat para el tratamiento de DMD en personas de seis años y más, con una reunión del comité programada para mayo de 2025.
Fuente y créditos: www.bbc.com
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